美国食品和药物管理局(FDA)已经接受了Genentech公司的BLA(生物制剂许可申请)，批准其研究性双特异性单克隆抗体Emicizumab prevlaxis用于治疗血友病a。该抗体有助于将IXa和X因子结合在一起，这两种蛋白质有助于激活人体的自然凝血特性。在记录中，血友病A基本上是一种遗传性疾病，凝血因子VIII导致出血增加，通常在男性中。FDA已经审查了该药在治疗成人、儿童和青少年A型血友病方面的效用，然后批准了该药的优先审查。医学研究表明，每三人中就有一人患有血友病A，并对标准凝血因子VIII产生抑制作用，这阻碍了治疗，并在关节出血过多的个人中造成危及生命的情况。

Genentech在其III期研究期间对儿童、青少年和成人进行了Emicizumab预防药物的临床试验。在试验期间，Emicizumab每周通过患者皮肤接种一次。在儿童、成人和青少年身上进行的实验结果显示，该药物具有预防出血和治疗a型血友病的医疗能力。该公司是主要制药市场巨头罗氏集团的主要成员，在创新抗体治疗方法以满足全球医疗需求方面享有盛名。该公司还与美国食品和药物管理局(FDA)合作，推出新的预防性疗法，以寻找血友病a型的治愈方法。

Emicizumab预防的BLA基于III期Haven 1和Haven 2临床试验结果。基因泰克在《新英格兰医学杂志》上发表了Haven 1实验的实验数据，并在2017年7月举行的第26届ISTH(国际血栓与止血学会)大会上宣布了这两项III期研究的结果。

对于不熟悉的人，FDA授予优先审查资格的是能够改善慢性疾病诊断和治疗的更安全的药物。2015年，在青少年和成人血友病a患者中接种的基因泰克抗体获得了“突破性治疗”称号。但该公司正在等待关于Emicizumab批准的决定，该决定定于2018年2月23日做出。该公司还向欧洲医药机构提交了Haven 1和Haven 2实验的数据统计数据，以获得批准。目前，欧洲药品管理局(EMA)是否会批准Emicizumab预防药物仍有待观察。