美国食品药品监督管理局(FDA)批准了制药创业公司Spark Therapeutics开发的用于治疗由基因突变引起的罕见遗传性眼病的基因疗法“Luxturna”,这是医疗保健领域的重大突破。根据FDA的规定,该疗法已获得授权,用于治疗因确诊双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良而导致视力丧失并可能导致完全失明的患者。行业分析师称,Luxturna明年的收入将达到近7800万美元,2019年的销售额预计将增至2.38亿美元。
虽然Spark的主要负责人还没有公布治疗费用,但专家们认为,治疗将为患者带来近100万美元的费用。在FDA宣布批准Spark的新基因疗法后,该公司股价上涨4%,达到50.82美元。根据FDA专员的说法,这种新疗法的批准是第一次用于治疗由基因遗传缺陷引起的视力丧失。他进一步指出,生物技术领域的这些新发现有助于治疗大量可怕的疾病。爱游戏登陆
医学专家称,Luxturna将一段有功能的DNA注入患有导致失明的缺陷基因的成年人的眼睛细胞中。根据他们的说法,这种疗法不是一种治愈方法,但它的目的是阻止疾病的发展。根据可靠消息来源,ICER(临床和经济评论研究所),一个研究新程序和疗法的成本效益的美国非营利实体,计划在明年1月召开会议,审查Luxturna的有效性。
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