一个联邦健康顾问小组最近批准了一项针对遗传性失明患者的实验方法，为FDA批准一种开创性的基因治疗奠定了基础。据报道，美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)的一个专家委员会一致投票支持“火花疗法”(Spark Therapeutics)疗法，该疗法旨在改善患有一种罕见突变的患者的视力，这种突变最终会破坏正常视力。专家称，投票的扩大需要对这种疗法的批准提出建议。通常情况下，FDA并没有被要求遵循专家组的建议，尽管该组织通常会承认这种认可。据可靠消息来源称，FDA在2018年1月中旬之前有几个月的时间给出最终裁决。

这种疗法由总部位于费城的制药巨头Spark Therapeutics制造，涉及向遗传上有缺陷的RPE65基因对的患者注射健康版本的RPE65基因。据报道，这种注射疗法将允许患者在体内释放一种对视力起主要作用的特定蛋白质。专家称，尽管这种疗法不能保证视力完美，但确实有实质性的改善。此外，有报道称，如果获得批准，这将是美国首个用于遗传性疾病的基因疗法，为各种相关疾病的患者带来希望。

虽然FDA已经批准Kymriah，这是一种用于儿童白血病的基因疗法，但在此之前，Spark的Luxturna被认为是FDA批准的第一个真正的基因疗法。据可靠资料显示，约有1000至2000名美国人患有由RPE65基因突变引起的视网膜疾病。虽然Spark Therapeutics的这种注射疗法是否会获得期待已久的FDA批准仍有待观察，但专家相信，它肯定会为治疗各种遗传疾病的其他通用疗法铺平道路。